Famílias de pacientes com Duchenne comemoram aprovação de medicamento de R$ 17 milhões pela Anvisa: ‘Nos encheu de esperança’

Elevidys foi aprovado no início de dezembro e agora poderá ser disponibilizado no Sistema Único de Saúde (SUS). Duas famílias, de Bauru e Paraguaçu Paulista (SP), têm filhos portadores de Distrofia Muscular de Duchenne e compartilharam a expectativa com a liberação.

Medicamento de R$ 17 milhões é aprovado pela Anvisa para tratamento de Duchenne

Famílias de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara, comemoram a aprovação do registro do Elevidys pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no dia 2 de dezembro. O medicamento, avaliado em cerca de R$ 17 milhões por dose, é considerado um dos mais caros do mundo e responsável pelo tratamento da doença.

A aprovação significa que, agora, esse remédio pode ser fornecido no Brasil, o que abre caminho para a sua inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS).

A Duchenne é uma condição degenerativa que afeta principalmente meninos e causa fraqueza muscular progressiva e compromete funções essenciais, como a respiração e os batimentos cardíacos.

Sem tratamento, a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos dez anos e enfrenta complicações graves, que podem levar à morte ainda na juventude.

A medicação é indicada para crianças entre quatro e sete anos, quando os efeitos do tratamento são mais eficazes. A droga age como uma terapia genética para desacelerar o avanço da doença.

A LUTA DAS FAMÍLIAS

Em Paraguaçu Paulista (SP), Grazielle Aparecida, mãe do Felipe, de três anos e portador de Duchenne, luta para arrecadar os recursos necessários para a aplicação do Elevidys após a liberação. Em entrevista à TV TEM, a mãe lembrou como descobriu o diagnóstico do filho.

O alerta e o encaminhamento para um neuropediatra vieram após uma avaliação com a fonoaudióloga, que percebeu um atraso motor no desenvolvimento de Felipe.

Em Bauru (SP), outra família enfrenta desafios semelhantes, com dois irmãos diagnosticados com a doença, sendo um de quatro anos e outro de apenas um ano.

PROCESSO JUDICIAL

Agora, com a aprovação, as famílias precisam entrar na Justiça para garantir o acesso ao medicamento, e o processo pode não ser tão demorado, segundo o advogado Rafael Alves.

De acordo com informações do Ministério da Saúde, a Distrofia Muscular de Duchenne faz parte de um grupo de doenças neuromusculares ligadas ao cromossomo X e causadas por mutações no gene que codifica a distrofina (DMD), uma proteína estrutural das células musculares. Os meninos são mais comumente afetados.

Atualmente, o tratamento é baseado no uso de corticosteroides, medicamentos capazes de retardar o declínio da força e da função muscular, além de reduzir o risco de escoliose e estabilizar a função pulmonar. Em 2023, entrou em vigor uma lei que instituiu o Dia Nacional de Conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne, com o objetivo de divulgar informações sobre a doença. A data ocorre em 7 de setembro.