De volta à vida: mãe relata evolução de filha com AME com remédio de R$ 7 milhões, que passa a ser fornecido pelo SUS
Família teve acesso à medicação para tratar Atrofia Muscular Espinhal após decisão judicial. Zolgensma passa a ter distribuição em 18 estados do país, a partir desta segunda (24).
Mãe relata evolução de filha com AME após tratamento com remédio de R$ R$ 7 milhões
Mãe relata evolução de filha com AME após tratamento com remédio de R$ R$ 7 milhões
Após a filha ser diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença degenerativa rara, os pais da Cecília, de três anos, ampararam-se na fé. Por ser uma condição sem possibilidade de cura, desde 2022 os pais buscaram por medicações que deixassem a vida da pequena mais fácil.
A melhor alternativa parecia impossível: o Zolgensma. Apesar da eficácia, a medicação é uma das mais caras do mundo, custando cerca de R$ 7 milhões. Para ter acesso ao tratamento, a família de Campinas (SP) recorreu a uma vaquinha virtual e chegou a entrar na justiça.
O Ministério da Saúde anunciou que o remédio passará a ser ofertado gratuitamente pelo SUS, nesta segunda-feira (24). Em entrevista à EPTV, afiliada da TV Globo, Juliana Coimbra — mãe da Cecília —contou como as doses ajudaram no quadro de saúde e a vida da sua filha.
“Com um ano e três meses, a Cecília teve o diagnóstico através de um dos hospitais que nós estávamos. […] Foi uma batalha contra o tempo, porque é como a gente costuma dizer na comunidade do AME: “quem tem AME tem pressa”. Cada dia é um neurônio que morre, então, cada dia o nosso filho é levado um pouquinho”, diz Juliana.
“DE VOLTA À VIDA”
Do dia em que tomou a medicação até os três anos de idade, Cecília apresentou uma evolução visível e consegue fazer coisas que antes pareciam impossíveis, que vão desde mexer as pernas e mãos até a escolher a própria cor do esmalte. Apesar das dificuldades, ela está conseguindo viver a infância.
“Antes de tomar a medicação, a Cecília já não movimentava quase nada no corpo, era praticamente os só olhos que ela movimentava. Ela já tinha perdido toda a movimentação dos braços, das pernas, e ela não se sustentava mais. Eu só via tristeza no olho da minha filha, essa que é a verdade”, relata
“Depois da medicação tudo mudou. No primeiro dia depois da medicação, eu falo que eu nunca vou esquecer da imagem da Cecília dançando aqui na sala comigo, feliz e alegre porque ela conseguiu entender que aquilo que ela tomou no hospital era o que ia dar de volta a vida a ela”, finaliza a mãe.
ZOLGENSMA
Por meio de um acordo com a indústria farmacêutica Novartis, que fabrica a Zolgensma, a medicação será disponibilizada gratuitamente. Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS.
“Esse acesso ao Zolgensma chega através de um modelo inovador de compartilhamento de risco, que pode ser uma solução não só para a AME, como também de acesso para outros pacientes de outras doenças que têm medicações de alto custo. Pode ser uma solução muito importante para a nossa saúde pública”, explica Diovana Loriato, diretora presidente do Instituto Nacional da AME.
O Zolgensma ficou mundialmente famoso como ‘o remédio mais caro do mundo’. A medicação será oferecida em 18 estados do país, incluindo São Paulo. Apenas crianças de até seis meses de idade, e que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia, vão ter acesso ao remédio.
Diovana Loriato explica que o critério de inclusão ser até os seis meses de idade não é o ideal, já que a medicação é indicada até para pacientes de até dois anos. Contudo, ela ressalta que esta é uma conquista.
“Seria melhor se fosse até os dois anos, sem dúvida nenhuma. Mas já é uma conquista muito grande ter o acesso para os bebês até os seis meses de idade, porque os próximos bebês que forem diagnosticados, eles vão poder ser tratados de forma muito rápida”, diz
Onasemnogeno abeparvovequ (Zolgensma) é usado em pacientes com AME tipo I. Marina Batista, de 40 anos, teve os primeiros sintomas aos dois anos de idade, mas teve o diagnóstico recentemente. Ela tem uma forma rara da doença.
“Faz dois anos, mais ou menos, que eu fechei o diagnóstico genético. Porque, todos os exames genéticos davam negativo e eu tenho um tipo raro de AME. Eu não produzo um dos genes SMN”, explica.
A criadora de conteúdo não pôde tomar o Zolgensma, e nem é contemplada pela medida. Porém, ela considera a decisão um avanço.
“Saber que os pais agora vão ter o ‘baque’ da AME, mas vão ter a esperança de um tratamento, e que o choque vai ser mais amenizado, me emociona tanto, porque eu sei o que eles não vão passar tão cedo”, relata
ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara que atinge menos de 65 pacientes em cada 100 mil pessoas em todo Brasil. No tipo 1 — a forma da doença que acomete a Cecília —, as crianças de até dois anos de idade são as mais acometidas.
A doença interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, os responsáveis por gestos voluntários fundamentais do corpo, como respirar, engolir e se mover.
Felipe Franco da Graça, neurologista do HC da Universidade Estadual de Campinas, explica que apesar da raridade, a doença é a maior causa genética de mortalidade neonatal.
“Ela é a maior causa genética de mortalidade neonatal. Então é uma doença que, apesar de não ser tão comum, ela é muito relevante por ser uma doença bastante grave. Então, ela vai levar os pacientes a uma fraqueza muscular progressiva. O paciente vai ficando cada vez mais fraco porque esses neurônios motores vão morrendo progressivamente e assim a criança vai perdendo os movimentos.”, explica o especialista.
Ainda não existe uma medicação ou um tratamento que cure a condição, mas terapias com remédios como o Zolgensma podem evitar a evolução da doença. “A gente consegue interromper a evolução da doença, na maioria das vezes, mas a normalidade vai depender muito do momento [de acesso] de tratamento”, finaliza.
