Família de menino com doença rara comemora ordem do STF para compra de remédio de R$ 17 milhões: ‘Esperança renovada’

Arthur Jordão, de cinco anos, foi diagnosticado há quatro meses com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética degenerativa e progressiva que afeta os músculos esqueléticos, cardíacos e o sistema nervoso.

Família de menino com doença rara comemora ordem do STF para compra de remédio de R$ 17 mi

A notícia sobre a determinação do Supremo Tribunal Federal (STF) para que o DE Governo Federal compre o medicamento para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, que custa R$ 17 milhões, foi recebida com alegria pela família de Arthur Jordão, de cinco anos.

Família entrou na Justiça para conseguir medicamento de R$ 17 milhões para menino com doença rara — Foto: TV TEM/Reprodução

O menino de Sorocaba (SP) foi diagnosticado há quatro meses com a doença, que é genética degenerativa e progressiva e afeta os músculos esqueléticos, cardíacos e o sistema nervoso. No diagnóstico de Artur, a previsão é que a evolução da doença trará a perda da capacidade de andar aos 11 anos, o uso de respirador aos 20 anos, e a morte aos 30 anos. Mas, segundo a família, com o remédio, há uma nova esperança.

> “Nós tivemos uma ótima notícia agora, foi o nosso Presente de Natal. É o melhor presente das nossas vidas. Nós estamos com a esperança renovada, é uma alegria sem tamanho com essa liberação do STF. Esperamos que a aplicação seja a qualidade de vida dele, que ele possa ter uma vida normal. Que ele possa brincar, correr. Agora a gente tem vida pro Artur”, afirma Natália Jordão, mãe do menino.

Na decisão, o ministro Gilmar Mendes, do STF, deu um prazo de 90 dias para o fornecimento do remédio a todos os pacientes que já têm liminar da Justiça, que é o caso de Arthur. Ele também determinou que a farmacêutica autorizada pela Anvisa reduza o prédio do remédio.

O STF deve analisar a situação, de forma definitiva, de 14 a 21 de fevereiro de 2025, em plenário virtual. O remédio, chamado Elevidys, é vendido somente nos Estados Unidos e custa, aproximadamente, R$ 17 milhões. Ele é aplicado em dose única. A indicação é restritiva somente para pacientes que andam de forma independente, ou seja, sem cadeira de rodas ou andador, e que tenham entre quatro e sete anos de idade.

‘NOSSO MILAGRE’

Segundo Natália, Arthur começou a apresentar sinais da doença aos três anos. “A gente achava que ele era um pouco mais lento que as irmãs. Não corria como elas, não pulava, andava na ponta dos pés”, conta.

“Foi muito difícil. Eu perdi meu irmão aos 20 anos para a mesma doença, mesmo sem eu ser portadora. Fiz um exame na época em que me casei, e descobri que não sou portadora. Mas, ela veio de novo. Mas, diferentemente de quando recebemos a sentença de morte há 30 anos atrás, hoje nós temos o tratamento. Então, a sentença de morte se tornou uma esperança de vida”, afirma a mãe.

A fraqueza muscular que acomete pacientes com DMD é causada por uma mutação genética, que impede o corpo de produzir a distrofina, uma proteína que estabiliza a membrana dos músculos e atua como amortecedor quando eles se contraem. Sem ela, os músculos enfraquecem e se danificam, perdendo a capacidade de se reparar após lesões.

“O músculo fica danificado e, ao longo do tempo, ele começa a morrer. Com isso, a criança começa a ficar cada vez mais fraca. É uma doença que afeta, quase em sua totalidade, meninos, e o início dos sintomas é por volta dos três, quatro anos de idade”, explica Luis Fernando Grossklauss, médico especialista em doenças neuromusculares.

A família entrou na Justiça em agosto deste ano para conseguir o medicamento, e recebeu uma liminar. Agora, com a determinação do STF, o acesso será mais simples.

“Este remédio vai fornecer a distrofina para o paciente e, com isso, ela tem que chegar até as musculares para que elas, a partir do DNA do medicamento, consigam começar a produzir a proteína. Por isso que ele é aplicado em uma dose única”, explica Luis Fernando.

> “O Arthur é nosso milagre. E vamos conseguir ressignificar essa história junto com ele”, finaliza Natália.